Solu- tai geeniterapia on tavallisesti kertaluonteista

Solu- ja geenihoitojen tarkoitus on pelkän oireiden hoitamisen sijaan pysäyttää sairauden eteneminen tai kumota sen aiheuttamia muutoksia. Sairauden perussyytä lievittävät hoidot ovat usein kertaluonteisia, ja niiden avulla voidaan mahdollisesti myös parantaa tiettyjä sairauksia. Tämä poikkeaa perinteisestä lääkehoidosta, jota on usein käytettävä jatkuvasti viikkojen, kuukausien tai jopa koko loppuelämän ajan.

Solu- ja geenihoidot perustuvat huolelliseen tutkimustyöhön ja vuosikymmeniä jatkuneeseen tieteelliseen kehitykseen. Niiden keskeisiä välineitä ja tekniikoita ovat testanneet ja kehittäneet lukemattomat asiantuntijat ensin laboratorioissa ja sitten kliinisissä tutkimuksissa. Soluterapiassa soluja viljellään tai muokataan kehon ulkopuolella ja solut ruiskutetaan sitten potilaaseen, jolloin niistä tulee ikään kuin elävää lääkettä. Geeniterapiassa geenejä korvataan tai sammutetaan soluissa tai siirretään soluihin kehon sisä- tai ulkopuolella sairauden hoitamiseksi. Joitakin hoitoja voidaan pitää sekä solu- että geenihoitona.

Täsmälääketiede 

Täsmälääketiede on sana, joka saa mielikuvituksen liikkeelle. Koska jokainen ihminen on yksilöllinen, ajatus potilaalle räätälöidystä hoidosta herättää paljon mielenkiintoa. Solu- ja geenihoidot ovat valtava harppaus eteenpäin täsmä- eli henkilökohtaisessa lääketieteessä, sillä ne ovat käänteentekeviä kyvyllemme hoitaa ja jopa parantaa monia vaikeasti hoidettavia sairauksia.

Solu- ja geeniterapia suunnitellaan aina yksityiskohtaisesti potilaan sairauden perussyyn mukaan. Hoidot kohdistuvat nimenomaan sairauden perussyyhyn joko korjaamalla soluja tai tehostamalla niiden toimintaa geenitasolla. Novartiksen kehitystyön tavoitteena on tuoda mullistavat solu- ja geenihoidot potilaiden ulottuville mitä moninaisimpien sairauksien hoitamiseksi, aina geneettisistä sairauksista hengenvaarallisiin syöpiin asti.

Solu- ja geenihoidot luetaan täsmälääketieteeseen. Termi yleistyi, kun tutkijat onnistuivat ensimmäistä kertaa selvittämään ihmisen koko geeniperimän DNA-aineksen. Tuolloin tutkijat unelmoivat siitä, että ihmisten yksilöllistä geeniperimää koskevan tiedon perusteella voitaisiin räätälöidä heille sopivia hoitoja ja mullistaa lääketiede perin pohjin. Solu- ja geeniteknologian ansiosta olemme nyt askeleen lähempänä tuon kunnianhimoisen tavoitteen saavuttamista.

Kertahoidot voivat edellyttää työtapojen uudistamista 

Nykyiset terveydenhuoltojärjestelmät on suunniteltu hoitamaan tehokkaasti kroonisia sairauksia, jotka vaativat säännöllistä hoitoa joskus jopa vuosien tai vuosikymmenten ajan. Niitä ei ole kehitetty sellaisten hoitojen antamiseen, jotka tehoavat yhdellä annostelulla potilaan koko loppuelämän ajan. Kertaluonteisista solu- ja geenihoidoista on hyötyä potilaille, terveydenhuoltojärjestelmille ja yhteiskunnille. Samalla ne nostavat esiin uusia, monimutkaisia kysymyksiä, jotka liittyvät diagnosointiin, hoitoon ja kustannuksiin – vaikka solu- ja geenihoitojen avulla voidaankin saavuttaa säästöjä järjestelmän kokonaisuuden kannalta. Etsimme yhteistyössä viranomaisten, sairaaloiden ja terveydenhuollon ammattilaisten kanssa ratkaisuja  muun muassa kustannusten kattamiseen.

Novartiksen investoinnit solu- ja geenihoitoihin kuuluvat lääketeollisuuden merkittävimpiin. Meillä on parhaillaan käynnissä toistakymmentä kliinistä tutkimusta ja lisätutkimusta aiheesta. Uskomme kiinnostavien hoitomuotojen tuomiin uusiin mahdollisuuksiin ja jatkamme niiden kehittämistä potilaiden hyväksi.

Lähteet

1. World Health Organization. Genes and human diseases. Saatavana osoitteessa http://www.who.int/genomics/public/geneticdiseases/en/index2.html. Viitattu huhtikuussa 2019.
2. American Society of Gene & Cell Therapy. Different approaches. Saatavana osoitteessa https://www.asgct.org/education/different-approaches. Viitattu huhtikuussa 2019.