Mitä ovat solu- ja geenihoidot?

Solut ovat kaikkien elollisten olentojen rakennusainetta. Geenit puolestaan sijaitsevat syvällä solujen sisällä. Geenit ovat lyhyitä DNA:n jaksoja, jotka sisältävät tietoa perintötekijöistä sekä kehoa rakentavien ja sen toimintoja ylläpitävien proteiinien rakennusohjeita¹.

Jokaisella ihmisellä on noin 20 000 geeniä eli perintötekijää kahtena kappaleena – yksi kummaltakin vanhemmalta. Geenien pienten vaihteluiden vuoksi ihmiset ovat erinäköisiä, ja niistä voi aiheutua myös terveyseroja¹.

Mitä geneettiset sairaudet ovat?

Geneettisissä eli perinnöllisissä sairauksissa jokin keskeinen DNA:n osa tai kokonainen DNA-jakso on korvautunut toisella, tuhoutunut tai monistunut². Näitä muutoksia kutsutaan geenimutaatioiksi³. Osa geenimutaatioiden aiheuttamista vakavista geneettisistä sairauksista voi periytyä jälkipolville⁴.

Miten perinnöllisiä sairauksia voidaan hoitaa solu- ja geenihoidoilla?

Solu- ja geenihoidot ovat osin päällekkäisiä biolääketieteen tutkimuksen ja hoitomenetelmien osa-alueita⁶. Molemmilla hoitomuodoilla voidaan hoitaa, ehkäistä ja mahdollisesti jopa parantaa sairauksia. Ne voivat lievittää perinnöllisten ja muiden eli ns. hankinnaisten sairauksien perussyitä⁶. Solu- ja geenihoitojen periaatteet kuitenkin poikkeavat toisistaan.

Soluhoitojen ja geenihoitojen välinen ero

Soluhoidoissa pyritään hoitamaan sairauksia palauttamalla tai muuttamalla tiettyjä solujoukkoja tai tuomalla hoitavia soluja elimistöön⁵. Soluterapiassa soluja viljellään tai muokataan kehon ulkopuolella, minkä jälkeen ne ruiskutetaan potilaaseen. Solut voivat olla peräisin potilaalta itseltään (ns. autologiset solut) tai luovuttajalta (ns. allogeeniset solut)⁶.

Geenihoidoissa sairauksia pyritään hoitamaan korvaamalla, sammuttamalla tai siirtämällä soluihin geenejä joko kehon sisällä (in vivo) tai sen ulkopuolella (ex vivo)⁶.

Jotkin hoidot voidaan luokitella sekä solu- että geenihoidoiksi. Niissä muokataan tietyntyyppisten solujen geenejä ja siirretään ne kehoon.

Tutustu ja lataa tulostettava tietokaavio what-are-cell-and-genee-therapies-pdf

Lähteet

1. National Institutes of Health (NIH) U.S. National library of medicine. What is a gene? Saatavana osoitteessa https://ghr.nlm.nih.gov/primer/basics/gene. Viitattu huhtikuussa 2019.

2. National Institutes of Health (NIH) U.S. National library of medicine. What kinds of gene mutations are possible? Saatavana osoitteessa https://ghr.nlm.nih.gov/primer/mutationsanddisorders/possiblemutations. Viitattu huhtikuussa 2019.

3. National Institutes of Health (NIH) U.S. National library of medicine. What is a gene mutation and how do mutations occur? Saatavana osoitteessa https://ghr.nlm.nih.gov/primer/mutationsanddisorders/genemutation. Viitattu huhtikuussa 2019.

4. World Health Organization. Genes and human diseases. Saatavana osoitteessa http://www.who.int/genomics/public/geneticdiseases/en/index2.html. Viitattu huhtikuussa 2019.

5. Friedman T. A brief history of gene therapy. Nat Genet. 1992; 2: 93–98.

6. American Society of Gene & Cell Therapy. Different approaches. Saatavana osoitteessa https://www.asgct.org/education/different-approaches. Viitattu huhtikuussa 2019.